Het ontwikkelen van een geneesmiddel kost logischerwijs de nodige tijd. Toch duurt het proces volgens sommigen onnodig lang. Hoe kan het efficiënter?
Annemiek Verkamman
Directeur HollandBIO
Twaalf jaar. Dat is hoe lang het gemiddeld duurt voordat een medicijn op de markt komt. Het middel heeft dan al verschillende onderzoeksfasen doorlopen. Succes is daarbij niet gegarandeerd. Veel innovaties schoppen het uiteindelijk niet tot geregistreerd geneesmiddel. Ze gaan, net als veel medicatie met meer succes, gepaard met grote investeringen van tijd en geld. Dit zijn redenen waarom er stemmen opgaan om de route van een medicijn naar de patiënt sneller en beter te maken.
Het proces
In deze route is kennis onmisbaar. Binnen de oncologie leidden investeringen de afgelopen decennia onder meer tot een beter begrip van de ziekte. Dat ondersteunt het bedrijfsleven bij innovaties. Bij aanwijzingen voor effectiviteit van een nieuw geneesmiddel, zijn er verschillende toetsen der kritiek te doorlopen. Testen op onder meer toxiciteit vinden plaats in de preklinische fase.
Dat dit proces twaalf jaar, en soms langer, in beslag neemt zorgt voor een onhoudbare situatie
Hierna kan het middel in aanmerking komen voor het klinische stadium waarin gezonde vrijwilligers het in kleine dosis toegediend krijgen. Bij succes volgt doorgaans een klinische trial onder een kleine groep (meestal uitbehandelde) patiënten. Komt een medicijn daar ‘goed uit’, dan is het veelal de beurt aan grote trials in verschillende ziekenhuizen en landen.
Of een medicijn veilig en effectief genoeg is en op de Europese markt mag komen, beslist vervolgens het European Medicines Agency (EMA). Het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (CBG) controleert dit in Nederland. Zorginstituut Nederland besluit uiteindelijk of een medicijn wordt vergoed.
Onhoudbaar
Dat dit proces twaalf jaar, of soms langer, in beslag neemt zorgt voor een onhoudbare situatie. Zo meent althans Annemiek Verkamman, directeur van HollandBIO. Deze belangenvereniging voor biotechbedrijven pleit voor oplossingen die ervoor zorgen dat medicijnen sneller toegankelijk worden. “Geneesmiddelontwikkeling kent grote risico’s omdat veel medicijnen de eindstreep niet halen. De processen duren lang en de kosten zijn enorm. Alleen de grote trials kosten vaak al meer dan een miljard. Het wordt steeds minder rendabel om geneesmiddelen te ontwikkelen voor kleinere patiëntgroepen.”
Een deel van de oplossing schuilt volgens haar in het eerder en intensiever betrekken van stakeholders bij het proces. Hierbij valt te denken aan de ministeries van VWS en EZK, het EMA, het CBG, Zorginstituut Nederland en zorgverzekeraars, maar ook aan patiënten. Zij ondervinden de werking van geneesmiddelen aan den lijve.
Initiatieven zijn er al wel. Tot voor kort kon het volgens Verkamman gebeuren dat een farmaceut na toetsing door het CBG dezelfde vragen over een geneesmiddel ontving van het Zorginstituut. In de pilot ‘Parallelle Beoordeling’ gaan beide instituten eerder in gesprek met de ontwikkelaars van geneesmiddelen om vertraging te voorkomen.
Versnellen
Technologie speelt een rol bij het vormgeven van een efficiënter proces. Volgens Verkamman kan big data de effectiviteit van een geneesmiddel helpen voorspellen. De ‘tech transfer’, het overdragen van kennis van universitair medisch centra naar het bedrijfsleven, is naar haar mening eveneens voor verbetering vatbaar.
Alleen de grote trials kosten vaak al meer dan een miljard
“Ook start-ups ondervinden een rem op innovatie. Zij zijn onevenredig veel tijd kwijt aan de zoektocht naar investeerders. De overheid kan hen meer ondersteunen. Verder pleit ik ervoor dat Nederland aansluit bij de internationale koplopers op het gebied van cel- en gentherapie. Daar hebben we in samenspraak met de betreffende ministeries het afgelopen jaar een eerste stap in kunnen zetten.
Nederland heeft een sterk onderzoeksklimaat en bloeiende biotechsector, maar het sneller en beter ontwikkelen van nieuwe geneesmiddelen is in ieders belang. Uiteindelijk zijn er steeds meer soorten kanker mee te genezen en krijgen andere typen mogelijk het karakter van een chronische aandoening. Elke maand dat een geneesmiddel op de plank ligt te wachten is er daarom één te veel.”
Infographic: welke stappen doorloopt een geneesmiddel?
