Medicatie voor zeldzame ziekten is onderwerp van discussie. Vooral het kostenplaatje dat eraan hangt. Annemiek Verkamman van HollandBIO pleit voor verandering.
Annemiek Verkamman
Directeur HollandBIO
“Weesgeneesmiddelen, de naam voor medicatie voor zeldzame ziekten, zijn kostbaar. Voor een deel ligt de oorzaak in de ontwikkeling ervan. Die gaat op zichzelf al gepaard met hoge kosten. Tegenover de relatief lange en dure ontwikkeltrajecten en investeringen staan, in het geval van weesgeneesmiddelen, kleine patiëntengroepen.
Een zeldzame ziekte betekent ook: een kleine afzetmarkt voor een medicijn
Een zeldzame ziekte betekent ook: een kleine afzetmarkt voor een medicijn. Veel geneesmiddelen falen bovendien en komen niet door de keuring. Maar bedrijven moeten gedane investeringen wel terugverdienen. Daarnaast zorgen de lange trajecten ervoor dat kapitaal lang vastzit voordat het er weer uitkomt. Al met al zijn er dus grote risico’s.
Een deel van de kritiek richt zich op de toename van uitgaven aan weesgeneesmiddelen. Dat is terecht. Toch is het wel goed om te beseffen dat er ook meer mensen zijn behandeld in die periode en dat die ontwikkeling een gelijke tred vertoont. Op dit moment beslaan de weesgeneesmiddelen anderhalf procent van de totale zorguitgaven.”
Stimulans
“Wereldwijd zijn er nu ruim 100 weesgeneesmiddelen. Het aantal zeldzame ziekten ligt tussen de 6.000 en 8.000. Gezien de toegenomen kennis, komen daar vermoedelijk nog meer zeldzame aandoeningen, en daarmee meer kleine patiëntengroepen, bij.
Op dit moment beslaan de weesgeneesmiddelen anderhalf procent van de totale zorguitgaven
Willen we iedereen die ziek is van een behandeling voorzien, dan moet het nodige veranderen. Met de Orphan Drug Act in de VS zijn er al stimuleringsmaatregelen voor de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen gekomen. De EU biedt ontwikkelaars van medicijnen voor zeldzame ziekten een zekere marktbescherming. Hebben zij een medicijn voor een zeldzame ziekte ontwikkeld, dan is het maximaal tien jaar niet toegestaan dat anderen een soortgelijk geneesmiddel op de markt brengen.”
Het systeem
“In de praktijk botsen ontwikkelaars van weesgeneesmiddelen echter aan tegen de grenzen van het systeem. Voor medicatie voor zeldzame ziekten geldt dat deze veilig en effectief moet zijn. Het systeem van toetsing dat ook weesgeneesmiddelen moeten doorlopen is gebaseerd op een one-size-fits-all-principe. De verplichte procedures zijn ingericht op de blockbusters, op medicijnen voor heel grote doelgroepen.
Een voorbeeld zijn bloeddrukverlagers. Deze worden wereldwijd in enorme trials getoetst. De patiëntengroepen van weesgeneesmiddelen zijn natuurlijk vele malen kleiner. Bovendien zit er grote variatie in deze patiëntpopulaties. Hierdoor is onderzoek naar de effectiviteit en veiligheid van een weesgeneesmiddel erg moeilijk en langdurig. Hoe het dan wel moet, is een lastig te beantwoorden vraag.”
Versnelde toegang
“Meer efficiëntie in het systeem kan de trajecten verkorten, maar er is geen quick fix. Een optie is het verkennen van een route naast het systeem voor versnelde toegang. Sommige nieuwe medicijnen zijn al veilig en effectief bevonden, maar nog niet toegankelijk vanwege een discussie over de vergoeding. Dit kost tijd die patiënten vaak niet hebben. De vraag is of je in dat soort situaties een geneesmiddel niet eerder toegankelijk kunt maken.”
Het systeem van toetsing dat ook weesgeneesmiddelen moeten doorlopen is gebaseerd op een one-size-fits-all-principe
Onderzoek
“Het verzamelen van data over zeldzame ziekten kan daarnaast een bijdrage leveren aan een efficiëntere werkwijze. Zo is er op dit moment amper onderzoek naar het natuurlijke beloop van zeldzame ziekten, en hoe ze zich ontwikkelen als er geen behandeling aan te pas komt. Deze data kan interessant zijn, omdat uiteindelijk beter valt te zeggen wie er baat zal hebben bij een medicijn. Ook de inzet van nieuwe technologieën kan effectiviteit helpen voorspellen. Het draagt bij aan meer efficiëntie in de processen en het helpt mensen met een zeldzame ziekte verder, nu en in de toekomst.”
