Het doen van klinische studies is dé manier om nieuwe behandelingen te testen en de kwaliteit van zorg te verbeteren. Prof. dr. Peter Huijgens, emeritus hoogleraar hematologie in het VU Medisch Centrum en oud-voorzitter van HOVON, legt uit hoe studies gebeuren.
In een klinische studie wordt, onder streng toezicht, de effectiviteit van een nieuw medicijn of een nieuwe behandeling onderzocht bij patiënten. Aanleiding voor een studie is meestal een vraag of idee van dokters, vertelt Huijgens. “Zij bespreken eerst met elkaar of het een goede en nuttige vraag is voor een onderzoek. Tevens is van belang of zo’n studie praktisch uitvoerbaar is en of zij er de medewerking van patiënten voor kunnen vragen.
Protocol
Als een idee ‘levensvatbaar’ is, dan schrijven de artsen/onderzoekers een voorstel voor de opzet van een studie. Daarin staat onder meer wat getest gaat worden, hoe dat gebeurt en hoeveel en welke patiënten aan de studie kunnen deelnemen. Dat voorstel wordt voorgelegd aan een landelijke commissie, die de ethische kant van de studie beoordeelt. “De commissie geeft aanpassingen voor het studieprotocol”, zegt Huijgens. “Als die verwerkt zijn, gaat het protocol opnieuw naar de ethische commissie.”
Als de studie is goedgekeurd, is de volgende stap dat meestal één medisch centrum ermee begint. Aan patiënten in dat centrum wordt gevraagd of zij willen meedoen aan de studie. Ook andere centra gaan vervolgens meedoen. Om voldoende patiënten te kunnen includeren, duurt een studie meestal twee tot vier jaar.
Er zijn verschillende soorten studies, legt Huijgens uit. “In een zogeheten fase 2 studie worden patiënten gevraagd om een medicijn te gaan gebruiken waarvan al bekend is of het aan mensen kan worden gegeven, maar nog niet hoe effectief het is. Fase 2 studies zijn nodig om uit te zoeken of het nieuwe medicijn echt zal bijdragen aan de verbetering van behandelresultaten. Dit zijn studies met een relatief klein aantal patiënten.”
Na fase 2 volgt fase 3, waarin wordt onderzocht of een nieuw middel of nieuwe behandelmethode beter is dan de bestaande therapie. Fase 3 is groter van opzet. Beide soorten studies worden vaak internationaal uitgevoerd. Via loting wordt bepaald of een deelnemende patiënt de standaardtherapie krijgt of de nieuwe therapie. “De studie wordt goed gecontroleerd en alle patiënten worden goed begeleid”, benadrukt Huijgens. “Elke patiënt in de studie krijgt een goede behandeling.”
Onderbreken
Een therapie in studieverband kan een zware impact hebben op patiënten, juist omdat vooraf het effect van de nieuwe behandeling nog niet bekend is. Daarom wordt elke studie gecontroleerd door een Drug Safety Monitoring Board, bestaande uit experts op verschillende gebieden. “Zij krijgen iedere drie maanden de tussentijdse resultaten van de studie”, vertelt Huijgens. “Zo kunnen zij beoordelen of een nieuw medicijn misschien te schadelijk is, of dat de ene groep patiënten in de studie het veel beter of slechter doet dan de andere. Als die tussentijdse resultaten niet acceptabel zijn, is dat reden om de studie af te breken.”
Patiënten die meedoen aan een studie, doen dat meestal om de zorg vooruit te helpen. “Zij doen het voor andere patiënten in de toekomst. Ik vind het wonderlijk mooi dat patiënten dat zelf zeggen, soms zelfs vlak voor hun dood. Zowel dokters als andere, toekomstige patiënten moeten erg blij zijn met hun deelname. Want er is geen andere manier om nieuwe behandelingen te testen.”
